Dagli Usa c’è l’Ok per una nuova terapia genica che blocca il linfoma

Dagli Usa c’è l’Ok per una nuova terapia genica che blocca il linfoma
Rappresenta una grande speranza per i tanti malati. Soltanto in Italia 16mila casi ogni anno

Redazione Tiscali
Arriva dagli Stati Uniti una nuova, grande speranza per i tanti pazienti – 16mila ogni anno solo in Italia – colpiti da linfoma, una forma di tumore del sangue. L’Ente regolatorio Usa per i farmaci, il Food and Drug Administration (Fda) ha infatti approvato l’immissione in commercio di un nuovo trattamento di terapia genica contro questa neoplasia, nella forma aggressiva degli adulti: si tratta della seconda terapia genica per i tumori del sangue ad aver ottenuto luce verde dall’Fda, dopo che lo scorso agosto era stata approvata una prima terapia genica contro la leucemia dei bambini. L’Fda ha autorizzato l’immissione in commercio del trattamento, che prevede un’unica somministrazione e che utilizza la stessa tecnologia – definita CAR-T – della prima terapia genica approvata ad agosto. In pochi decenni, ha commentato il commissario dell’Fda Scott Gottlieb, “la terapia genica è passata da un concetto promettente ad una soluzione pratica contro forme di cancro letali o intrattabili”.

Il trattamento costerà 373mila dollari per paziente
Il trattamento, informa l’azienda, costerà 373mila dollari per paziente ed è stato approvato per malati che sono stati già trattati con altre terapie avendo, però, un esito negativo. Questa nuova terapia, ha rilevato Frederick Locke del Moffit Cancer Center a Tampa, che ha contribuito alla sperimentazione del farmaco, “rappresenta un importante avanzamento per i pazienti che non hanno altre opzioni”. Nello studio clinico, il trattamento è stato somministrato a 101 pazienti: il 72% ha registrato una diminuzione delle dimensioni del tumore e circa la metà dei pazienti trattati non mostrava segno della malattia a distanza di 8 mesi. Tuttavia, tre pazienti sono morti ed il trattamento può causare seri effetti collaterali: per questo, l’Fda ha richiesto un ulteriore studio sulla sicurezza del farmaco a lungo termine.

Un esercito di cellule T riprogrammate per uccidere i tumori

La tecnica CAR-T non utilizza la terapia genica per “riparare” i geni difettosi che hanno causato la malattia, bensì per rafforzare e risvegliare le cellule T, che sono i “soldati” del sistema immunitario e che il cancro è spesso in grado di evadere. Le cellule T vengono quindi filtrate dal sangue del paziente e riprogrammate per colpire ed uccidere le cellule tumorali; a questo punto, milioni di copie vengono prodotti. Reiniettate nel paziente, le cellule T riprogrammate possono continuare a moltiplicarsi per combattere la malattia per mesi o anni. E’ quindi una immunoterapia, mirata a risvegliare il sistema immunitario per combattere il cancro.

Altre terapie in arrivo
“L’approvazione da parte dell’Fda – ha commentato il presidente della Leukemia and lymphoma Spciety, Louis DeGennaro – è un passo avanti significativo per i pazienti. L’immunoterapia sta infatti cambiando drasticamente il trattamento dei tumori del sangue”. E sul fronte della terapia genica sono in arrivo altre importanti novità: dovrebbe infatti essere approvato dall’Fda nel giro di qualche mese un trattamento contro una forma rara di cecità. L’obiettivo è migliorare la vista dei pazienti, sostituendo un gene ‘difettoso’ necessario per elaborare la luce. Inoltre, altre terapie geniche per i tumori del sangue sono in sperimentazione ed i ricercatori ritengono che questi trattamenti innovativi possano funzionare anche contro i tumori solidi.